Chúng ta cần mua thời gian cho Josephine: Cuộc đua của các nhà nghiên cứu ung thư để cứu chính con gái mình
Bác sĩ Matt Dun đang chạy đua với thời gian để không chỉ cứu sống con gái mình mà còn 20 đứa trẻ Worldn khác được chẩn đoán mắc một dạng ung thư não không thể chữa được mỗi năm.
Khi nói đến ung thư thời thơ ấu, không có gì đáng sợ hơn DIPG. Đối với nhà nghiên cứu ung thư, Tiến sĩ Matt Dun, chẩn đoán của con gái ông đã dẫn đến nghiên cứu của chính ông, một ngày nào đó có thể dẫn đến một phương pháp chữa trị.
Ngày 17 tháng 2 năm 2018, là một ngày sẽ mãi mãi khắc sâu trong tâm trí của Tiến sĩ Matt Dun.
Nhà nghiên cứu ung thư hàng đầu của Viện nghiên cứu y tế Hunter, và vợ ông, Phoebe, một bác sĩ gia đình, được cho biết cô con gái hai tuổi lúc đó Josephine có một khối u chết chóc mọc trong thân não, cuối cùng sẽ cướp đi mạng sống của bà.
Tất cả những gì tôi muốn cho Giáng sinh là một Giáng sinh khác #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) ngày 24 tháng 12 năm 2018
Không có "ifs". Loại ung thư não Josephine có, DIPG, hoặc u thần kinh đệm pontine lan tỏa, không có thuốc chữa và phần lớn không thể điều trị được, một phần do vị trí của nó khiến nó không thể hoạt động. Hóa trị cũng không hiệu quả trong khi xạ trị tốt nhất làm chậm tiến trình của khối u trong thời gian ngắn.
Dipg có tỷ lệ sống sót cao nhất của bệnh ung thư ở trẻ em, với hầu hết trẻ em không chịu nổi căn bệnh này trong vòng một năm. Ít hơn một phần trăm sẽ vẫn còn sống sau năm năm chẩn đoán.
"Các gia đình được thông báo khi chẩn đoán về nhà và tạo ra những kỷ niệm", tiến sĩ Dun nói.
Bác sĩ Dun, người đã dành 10 năm trong cuộc đời chuyên nghiệp của mình để tìm ra phương pháp điều trị mới cho cả bệnh bạch cầu ở người lớn và thời thơ ấu, biết rất ít về DIPG và đã bị sốc bởi những gì ông học được trong những ngày sau chẩn đoán của Josephine.
"DIPG dường như đã bùng nổ trên thế giới. Có 20 trường hợp mới trên thế giới mỗi năm, có nghĩa là có 20 trường hợp tử vong", ông nói.
Trong khi DIPG được coi là hiếm, bác sĩ Dun nói rằng tỷ lệ tử vong vượt quá nhiều bệnh ung thư ở trẻ em.
"Chúng tôi mất 101 trẻ em dưới 15 tuổi trên thế giới bị ung thư mỗi năm, vì vậy để mất 20 trẻ em từ DIPG là rất nhiều", ông nói.
Trong vài ngày được chẩn đoán, Josephine đã trải qua sinh thiết như một phần của thử nghiệm lâm sàng do Trung tâm Ung thư Trẻ em tại Bệnh viện Nhi đồng Sydney, Randwick và Viện Ung thư Trẻ em điều hành.
Chương trình Ung thư Thời thơ ấu Zero thấy các tế bào ung thư được sàng lọc các bất thường di truyền (đột biến) và thuốc được thử nghiệm trong phòng thí nghiệm trước khi một nhóm bác sĩ ung thư, nhà di truyền học lâm sàng và nhà khoa học xác định chương trình điều trị cá nhân hóa.
Trong khi đó, Josephine đã trải qua 30 ngày điều trị xạ trị liên tục, mặc dù các triệu chứng xấu đi, sau đó là một MRI khác hai tuần sau đó, cho thấy một "khối u khổng lồ, khủng khiếp", theo cha cô.
"Cô ấy làm không tốt lắm. Thực tế, chúng tôi đã bắt đầu thảo luận về chăm sóc giảm nhẹ", bác sĩ Dun nói, trước khi các bác sĩ bắt đầu Josephine điều trị theo mục tiêu dựa trên kết quả sinh thiết trước đó.
Bác sĩ Dun, người rất không khỏe và khó thở trước khi điều trị, đã cải thiện "gần như ngay lập tức", bác sĩ Dun nói.
"Cô ấy tỉnh táo hơn và thở tốt hơn, " anh nói. "Không còn nghi ngờ gì nữa, nó đã cứu mạng cô ấy."
Nhưng bất chấp sự nhẹ nhõm của họ, Tiến sĩ Dun biết rằng sự cải thiện chỉ là sự hối hận và bắt đầu tài trợ cho đám đông để họ có sẵn tiền nếu một thử nghiệm điều trị quốc tế có sẵn và cũng để tài trợ cho nghiên cứu của chính ông.
"Tôi đã phát triển chương trình nghiên cứu của riêng mình, đặc biệt tập trung vào việc nghiên cứu các cách để dự đoán tiến triển của DIPG trong giai đoạn đầu, cũng như thử nghiệm các liệu pháp thuốc mới với mục đích cải thiện khả năng sống sót", ông nói.
Gia đình và bạn bè của ông đã giúp gây quỹ gần 230.000 đô la cho đến nay thông qua quyên góp, gây quỹ và một nhóm điều hành, trong đó có Tiến sĩ Dun.
Khi anh ta không viết đơn xin tài trợ, bạn sẽ tìm thấy Tiến sĩ Dun trong phòng thí nghiệm của anh ta, nơi anh ta có thể xác định DNA từ khối u trong máu của Josephine, đóng vai trò là điểm đánh dấu cho thấy sự phát triển của khối u.
Trong khi những người khác trong ngành y đã hoài nghi, thì nghiên cứu mới tương tự từ Hoa Kỳ đã phản chiếu những phát hiện của ông. Đáng buồn thay, phân tích riêng của ông về máu Josephine là một trong những dấu hiệu đầu tiên của sự tiến triển của bệnh vào tháng 11.
"Chúng tôi đã có bệnh ổn định trong một thời gian dài. Nhưng việc điều trị không bao giờ giết chết khối u, nó chỉ ngăn nó phát triển", bác sĩ Dun nói.
Bác sĩ Dun cũng đang sử dụng kết quả sinh thiết trước đó của Josephine để xem liệu có phương pháp điều trị bằng thuốc nào hiện có hiệu quả hay không.
Ông có 13 khối u DIPG đang phát triển trong phòng thí nghiệm và đã rất nỗ lực trong việc thử nghiệm 15 đến 20 loại thuốc và kết hợp thuốc. Anh ta tin rằng một loại thuốc thử nghiệm như vậy có thể có lợi ích tích cực nhưng anh ta không biết liệu nó có kịp cứu Josephine hay không.
Khả năng "ngăn chặn" của anh ấy có nghĩa là anh ấy đã tiếp tục khối lượng công việc bình thường của mình, chào đón một đứa con thứ ba vào gia đình của họ, chạy marathon và một nửa marathon để quyên tiền cho nghiên cứu của anh ấy và dành thời gian với Josephine.
Trong khi anh ta biết các tỷ lệ cược được xếp chồng lên nhau, anh ta đã không từ bỏ hy vọng "mua cho chúng tôi thêm một chút thời gian" và nói rằng "nghiên cứu y tế là chìa khóa".
Phó giáo sư David Ziegler, người đứng đầu chương trình Ung thư ở trẻ em Zero, cho biết rất ít người biết về DIPG cho đến vài năm qua, khi nghiên cứu cuối cùng đã làm sáng tỏ căn bệnh này.
"Lần đầu tiên, chúng tôi cùng với các cộng tác viên ở nước ngoài đã phát triển các công cụ phòng thí nghiệm cho phép chúng tôi điều tra khối u này một cách chi tiết hơn bao giờ hết", ông nói.
"Chúng tôi hiện có một trong những chương trình nghiên cứu lớn nhất trên thế giới dành riêng cho việc đưa ra các phương pháp điều trị mới."
Phó giáo sư Ziegler nói rằng các nhà nghiên cứu đang tìm hiểu thêm về DIPG bằng cách nghiên cứu các khối u của những đứa trẻ tham gia chương trình.
"Các khối u của chúng hiện đang được đánh giá bằng các kỹ thuật tiên tiến như hồ sơ phân tử và sàng lọc thuốc thông lượng cao bằng robot để tìm ra các mục tiêu quan trọng khiến các tế bào khối u DIPG hung hăng này dễ bị điều trị cụ thể", ông nói.
Cùng với việc thành lập một ngân hàng khối u quốc gia về khối u não, Phó giáo sư Ziegler đang nghiên cứu các chiến lược điều trị mới, bao gồm việc sử dụng các nanocell được nạp thuốc chống ung thư để nhắm mục tiêu DIPG và các tế bào khối u khác.
"Chúng tôi có thể kiểm tra càng nhiều phương pháp điều trị bằng thuốc, chúng tôi càng có nhiều lựa chọn cuối cùng có thể cung cấp cho bệnh nhân mắc bệnh DipG", ông nói.
"Năm mươi năm trước, cha mẹ của những đứa trẻ mắc bệnh bạch cầu đã nói, " đây là một căn bệnh không thể chữa được, chúng tôi không thể làm gì được ". Hiện tại 85 đến 90% những đứa trẻ đó đã được chữa khỏi.
"Chúng tôi tin rằng chúng tôi sẽ có thể đạt được điều tương tự cho các bệnh nhân DIPG."
Đóng góp cho điều trị của Josephine có thể được thực hiện ở đây.
Những người muốn tài trợ cho nghiên cứu của Tiến sĩ Dun có thể tìm thấy chi tiết ở đây.
Đóng góp cho nghiên cứu của Phó giáo sư David Ziegler có thể được thực hiện ở đây.